Ki sa ki se Terapi Gene? Kijan li travay?

Jèn ki nan selil kò ou yo jwe yon wòl enpòtan nan sante ou - tout bon, yon jèn ki defektye oswa jèn ka fè ou malad.

Rekonèt sa a, syantis yo te travay pou dè dekad sou fason yo modifye jèn oswa ranplase jèn defo ak moun ki an sante nan trete, geri oswa anpeche yon maladi oswa kondisyon medikal.

Koulye a, rechèch sa a sou terapi jèn finalman peye. Depi Out 2017, US Food and Drug Administration te apwouve twa pwodwi terapi jèn, premye a nan kalite yo.

De nan yo reprogramme pwòp selil pasyan an pou atake yon kansè ki ka touye moun, ak pwodwi ki pi apwouve apwouve a yon maladi ki te koze pa mitasyon nan yon jèn espesifik.

Kisa Selil ak Jèn yo ye? Kijan yo kominike?

Ki relasyon ant selil ak jèn?

Selil yo se blòk bilding fondamantal tout bagay k ap viv yo; kò imen an konpoze de trillions nan yo. Nan selil nou yo gen dè milye jèn ki bay enfòmasyon pou pwodiksyon pwoteyin espesifik ak anzim ki fè misk, zo, ak san, ki nan sipò ki pi fò nan fonksyon kò nou an, tankou dijesyon, fè enèji, ak ap grandi. Petri asyèt selil kilti

Ki jan Terapi Gene ap travay

Pafwa tout oswa yon pati nan yon jèn se defektif oswa ki manke nan nesans, oswa yon jèn ka chanje oswa k ap deplase pandan lavi granmoun. Nenpòt nan sa yo varyasyon ka deranje ki jan pwoteyin yo te fè, sa ki ka kontribye nan pwoblèm sante oswa maladi.

Nan terapi jèn, syantis ka fè youn nan plizyè bagay depann sou pwoblèm nan ki prezan. Yo ka ranplase yon jèn ki lakòz yon pwoblèm medikal ak yon sèl ki pa, ajoute jèn ede kò a nan goumen oswa trete maladi, oswa fèmen jèn ki sa ki lakòz pwoblèm.

Yo nan lòd yo mete jèn nouvo dirèkteman nan selil yo, syantis sèvi ak yon machin ki rele yon "vektè" ki se jenetikman Enjenieri delivre jèn la.

Viris, pou egzanp, gen yon kapasite natirèl nan delivre materyèl jenetik nan selil yo, ak Se poutèt sa, yo ka itilize kòm vektè. Anvan yo ka itilize yon viris pou pote jèn ki ka geri nan selil imen, li modifye pou retire kapasite li pou lakòz yon maladi kontajye.

Terapi Gene ka itilize pou modifye selil andedan oswa deyò kò a. Lè li fè andedan kò a, yon doktè pral enjekte vektè a pote jèn nan dirèkteman nan pati nan kò a ki gen selil ki defektye.

Nan terapi jèn ki itilize pou modifye selil deyò nan kò a, san, mwèl zo, oswa yon lòt tisi kapab pran nan men yon pasyan, ak kalite espesifik selil yo ka separe soti nan laboratwa an. Se vektè a ki gen jèn nan vle entwodwi nan selil sa yo. Selil yo rete, yo miltipliye nan laboratwa a, epi yo Lè sa a, sou fòm piki tounen nan pasyan an, kote yo kontinye miltipliye ak evantyèlman pwodwi efè a vle.

Anvan yon terapi Gene ka ale sou mache a ...

Anvan yon konpayi ka mache yon pwodwi terapi jèn pou itilize nan imen, pwodwi a terapi jèn dwe teste pou sekirite ak efikasite pou ke syantis FDA ka konsidere si risk ki genyen nan terapi a yo akseptab nan limyè nan benefis yo.

Terapi Gene kenbe pwomès la pou transfòme medikaman ak kreye opsyon pou pasyan ki ap viv avèk difisil, e menm iremedyab, maladi. Kòm syantis kontinye fè gwo pwogrè nan terapi sa a, FDA angaje nan ede vitès devlopman pa revizyon rapid nan tretman inogirasyon ki gen potansyèl la pou konsève pou lavi.

Soti nan https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm